Ci sono importanti novità da Epicrispr Biotechnologies, un’azienda in fase clinica pioniera nelle terapie di modulazione genica, che ha presentato i primi dati clinici del suo studio in corso, first-in-human, in aperto, per la valutazione di EPI-321, una terapia epigenetica sperimentale per la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD).
I primi dati di questo studio in aperto mostrano misure di sicurezza ed esplorazione dell’attività biologica in un numero ristretto di partecipanti, senza alcun evento avverso grave finora segnalato.
“La FSHD è una malattia progressiva per la quale attualmente non esistono opzioni terapeutiche”, ha affermato Amber Salzman, Ph.D., CEO di Epicrispr. “La costanza dei miglioramenti che stiamo osservando in questi partecipanti, insieme a un profilo di sicurezza pulito e al confronto con un set di dati di storia naturale di alta qualità, ci dà la certezza che EPI-321 stia coinvolgendo la biologia della malattia. Sebbene questi dati siano iniziali, rafforzano la promessa dell’editing epigenetico come approccio terapeutico fondamentalmente nuovo”.
Si tratta di un importante traguardo scientifico nella ricerca FSHD. Inoltre lo studio è ancora in corso ed Epicrispr prevede di continuare ad arruolare partecipanti e a valutare i risultati di sicurezza ed efficacia esplorativa nel tempo.
